Entrada Therapeutics, 듀켄 근육영양증 환자 대상 ENTR-601-44 치료 임상 1/2상 ELEVATE-44-201 연구 코호트 1에서 긍정적인 탑라인 결과 발표 (새 탭)
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듀켄 근육영양증 환자를 대상으로 ENTR-601-44을 투여한 임상 1/2상 ELEVATE-44-201 연구의 코호트 1에서 긍정적인 탑라인 데이터를 발표했습니다. 이 연구는 무작위 이중 맹검, 위약 대조, 다중 상승 용량(MAD) 부분으로 진행되었습니다. 주요 목표는 안전성 및 내약성 측면에서 긍정적인 결과를 달성하는 것이었으며, 중단 사례나 심각한 이상 반응은 보고되지 않았습니다. 신장 기능 지표인 eGFR, 시스타틴 C, 마그네슘 수치는 모두 정상 범위 내에 있었고 위약과 유사했습니다. 6세에서 17세 사이의 코호트 1 참가자들에게서 건강한 성인 자원자와 비교했을 때 낮은 혈장 노출이 관찰되었으며, 이는 최근에 받은 어린 동물 및 성체 비인간 영장류(NHP) 약동학(PK) 데이터에서도 유사한 추세를 보였습니다. 결과적으로 코호트 1에서는 치료받은 참가자들에서 기저치 4.00% 대비 디스트로핀이 2.36% 증가했으며, 기저치 2.66% 대비 엑손 스키핑이 2.31% 증가했습니다. 또한, 임상적으로 검증된 기능적 측정치인 Time to Rise 속도에서 치료받은 참가자들이 위약 대비 통계적으로 유의미하고 잠재적으로 차별화된 개선을 보였습니다. 회사의 업데이트된 PK 모델링은 코호트 1 데이터와 최근 받은 어린 NHP 데이터를 결합한 코호트 2에서 혈장 AUC가 크게 증가하고 디스트로핀 수치가 상당히 높아질 것이며, 근육 기능에서도 지속적인 이점을 제공할 것으로 예측합니다. 회사는 12mg/kg의 증가된 용량으로 ELEVATE-44-201 코호트 2 투여를 시작했으며, 2026년 말까지 데이터 보고를 목표로 하고 있습니다. Entrada는 오늘(5월 7일 목요일) 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자 웹캐스트 및 컨퍼런스 콜을 개최할 예정입니다.
요약
Entrada Therapeutics(Nasdaq: TRDA)는 듀켄 근육영양증 환자를 대상으로 한 임상 1/2상 ELEVATE-44-201 연구 코호트 1에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. 연구 결과, 안전성 및 내약성 측면에서 우수한 결과를 보였으며, 중단 사례나 심각한 이상 반응은 없었습니다. 신장 기능 지표는 정상 범위 내였고, 디스트로핀 수치와 엑손 스키핑이 유의미하게 증가했으며, Time to Rise 속도에서도 위약 대비 개선을 보였습니다. 회사는 코호트 2에서 용량을 늘려 투여를 시작했으며, 2026년 말까지 추가 데이터를 발표할 예정입니다. 이는 회사의 주요 파이프라인에 대한 긍정적인 신호로, 향후 임상 개발 및 상업화 가능성에 대한 투자자들의 관심이 집중될 것으로 예상됩니다.