바이오마린 파마슈티컬, BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) 재무지표와 애널리스트 의견

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc.)은 심각하고 생명을 위협하는 희귀 질환 및 의학적 상태를 가진 환자들을 위한 치료법을 개발하고 상용화합니다. 이 회사의 상용 제품으로는 점액다당류증(MPS) IV형 A, 즉 리소좀 축적 장애 치료를 위한 효소 대체 요법인 비마짐(Vimizim), MPS VI 환자를 위한 N-아세틸갈락토사민 4-설파타제의 재조합 형태로 MPS VI 치료제인 나글라자임(Naglazyme), 그리고 유전성 대사 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료에 사용되는 6R-BH4의 자체 개발 경구용 합성 제형인 쿠반(Kuvan)이 있습니다. 이 회사의 상용 제품에는 혈중 페닐알라닌(Phe) 농도를 낮추기 위해 피하 주사로 투여되는 PEG화된 재조합 페닐알라닌 암모니아 분해 효소인 팔린지크(Palynziq), 바텐병의 한 형태인 신경세포세로이드지질증 2형 환자 치료를 위한 재조합 인간 트리펩티딜 펩티다제 1인 브리뉴라(Brineura), 연골무형성증 치료를 위한 하루 한 번 주사하는 c형 나트륨이뇨펩티드 유사체인 복소고(Voxzogo), 그리고 인간 효소 알파-L-이두론산화효소의 자연적으로 발생하는 형태와 동일하도록 설계된 정제 단백질인 알두라자임(Aldurazyme)도 포함됩니다. 또한, 중증 혈우병 A 환자 치료를 위해 임상 3상 시험 중인 아데노 관련 바이러스 벡터인 발로펙토젠 록사파로벡(valoctocogene roxaparvovec), PKU 환자의 혈중 페닐알라닌(Phe) 농도를 정상화하기 위한 임상 1/2상 시험 중인 AAV5 매개 유전자 치료법인 BMN 307, 그리고 원발성 고옥살산뇨증 치료를 위해 임상 1/2상 시험 중인 BMN 255를 개발하고 있습니다. 이 회사는 미국, 유럽, 라틴 아메리카 및 전 세계의 전문 약국, 병원, 비미국 정부 기관, 유통업체 및 제약 도매업체에 서비스를 제공합니다. 바이오마린 파마슈티컬은 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics), 아레스 트레이딩(Ares Trading S.A.), 카탈리스트 파마슈티컬 파트너스(Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.), 아스비오 파마(Asubio Pharma Co., Ltd.)와 라이선스 및 협력 계약을 맺고 있습니다. 이 회사는 1996년에 설립되었으며 캘리포니아주 샌 라파엘에 본사를 두고 있습니다.