크리스퍼 테라퓨틱스 AG, CRISPR Therapeutics AG (CRSP) 재무지표와 애널리스트 의견

CRISPR Therapeutics AG는 유전자 편집 기업으로, 자체 보유한 Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) 플랫폼을 활용하여 심각한 질병을 위한 유전자 기반 의약품 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사의 CRISPR/Cas9은 게놈 DNA에 대한 정밀하고 지향적인 변화를 가능하게 하는 유전자 편집 기술입니다. 회사는 헤모글로빈병증, 종양학, 재생 의학, 희귀 질환을 포함한 다양한 질병 분야에 걸쳐 치료 프로그램 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 회사의 주요 제품 후보는 CTX001로, 수혈 의존성 베타-지중해빈혈 또는 중증 겸상 적혈구 빈혈 환자를 치료하기 위한 체외(ex vivo) CRISPR 유전자 편집 치료제로, 환자의 조혈모세포가 적혈구에서 높은 수준의 태아 헤모글로빈을 생성하도록 공학적으로 설계되었습니다. 또한, CD19 양성 악성 종양을 표적으로 하는 공여 유래 유전자 편집 동종 CAR-T 연구용 치료제인 CTX110, 재발성 또는 불응성 다발 골수종 치료를 위해 B세포 성숙 항원을 표적으로 하는 공여 유래 유전자 편집 동종 CAR-T 연구용 치료제인 CTX120, 그리고 다양한 고형 종양 및 혈액학적 악성 종양 치료를 위해 CD70을 표적으로 하는 공여 유래 유전자 편집 동종 CAR-T 연구용 치료제인 CTX130도 개발하고 있습니다. 또한, 제1형 당뇨병 치료를 위한 유전자 편집 면역 회피 줄기세포 유래 제품 후보인 VCTX210을 개발하고 있으며, 간, 폐, 근육 및 중추신경계 질환을 표적으로 하는 다양한 체내(in vivo) 유전자 편집 프로그램을 추진하고 있습니다. Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., Capsida Biotherapeutics와 전략적 파트너십을 맺고 있습니다. CRISPR Therapeutics AG는 2013년에 설립되었으며, 스위스 추크에 본사를 두고 있습니다.