울트라제닉스 파마슈티컬, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) 재무지표와 애널리스트 의견

울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)은 북미, 유럽 및 전 세계적으로 희귀 및 초희귀 유전 질환 치료를 위한 신규 제품의 발굴, 인수, 개발 및 상용화에 주력하는 생명공학 제약 기업입니다. 현재 공급되는 생물학적 제제로는 X-연관 저인산혈증 및 종양 유발 골연화증 치료를 위한 섬유아세포 성장 인자 23(fibroblast growth factor 23) 표적 항체인 크라이스비타(Crysvita, burosumab), 뮤코다당증 VII형(Mucopolysaccharidosis VII) 소아 및 성인 치료를 위한 효소 대체 요법인 멥세비(Mepsevii), 장쇄 지방산 산화 장애 치료를 위한 도졸비(Dojolvi), 그리고 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 에브케자(Evkeeza, evinacumab)가 있습니다. 파이프라인에는 Ia형 글리코겐 저장병(glycogen storage disease type Ia) 환자 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 8(AAV8) 유전자 치료 임상 후보 물질인 DTX401, 오르니틴 트랜스카바밀라제(ornithine transcarbamylase) 환자 치료를 위한 AAV8 유전자 치료제인 DTX301, 골형성부전증(osteogenesis imperfecta) 치료를 위한 인간 단일클론항체인 UX143, 엔젤만 증후군(Angelman syndrome) 치료를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드인 GTX-102, 윌슨병(Wilson disease) 치료를 위한 UX701, 그리고 IIIa형 글리코겐 저장병(glycogen storage disease type III) 치료를 위한 UX053이 있습니다. 울트라제닉스 파마슈티컬은 교와기린(Kyowa Kirin Co., Ltd.), 세인트 루이스 대학교(Saint Louis University), 베일러 연구소(Baylor Research Institute), REGENXBIO Inc., 바이엘 헬스케어(Bayer Healthcare LLC), GeneTx, Mereo, 펜실베이니아 대학교(University of Pennsylvania), Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc., 다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo Co., Ltd.)와 협력 및 라이선스 계약을 체결하고 있습니다. 울트라제닉스 파마슈티컬은 2010년에 설립되었으며, 캘리포니아주 노바토에 본사를 두고 있습니다.